美国马里兰大学医学院（UniversityofMarylandSchoolofMedicine，UMSOM）的儿童心脏外科医生，目前正与迈阿密大学跨领域干细胞研究所（InterdisciplinaryStemCellInstitute）的科学家们共同进行一项临床试验。希望能以由成人骨髓中所分离出来的干细胞治疗罹患先天性左心发育不全症候群（HLHS）的婴儿。
HLHS会严重影响心脏将血液输送到全身的功能，而且传统的手术治疗效果很有限，所以这一次科学家们希望借助干细胞的力量，增加病童们继续活下去的机会。此次试验能够成功的前提是，注射入病童心脏肌肉的干细胞能够强化他们的右心室。因为右心室是病童心脏仅存的心室，希望更强壮的右心室可以肩负起原本左心室的工作，将血液有效率的输送到病童的全身各处。
本次人体试验所使用的干细胞为由成人骨髓中所分离出来的间叶干细胞（MesenchymalStemCell，MSC），此细胞具有分化为许多种器官组织之组成细胞的能力。由于此细胞有抑制免疫反应的特徴，异体移植时不会有排斥发生，所以通常是由健康的成人骨髓分离出来，并于体外大量培养以备实验或治疗所需。
HLHS是先天性心脏病中相当复杂的一种，病童的左心室因为发育不完全而没有功能，所以将血液由心脏运送到肺脏以及身体其他部位的重责大任都由右心室扛下。如此沉重的负荷下，右心室很容易就会衰竭而导致幼儿的死亡。传统的HLHS治疗包括换心手术或是相当复杂的心脏重建手术，但病童的5年存活率也仅有50到60%。
而此次的试验，是在心脏重建手术的过程中将干细胞注射入病童的心脏肌肉中，希望借此促进心脏肌肉的生长。参与本次试验的考修（Kaushal）医生说：“前两名年仅4个月大的的病童在接受过干细胞治疗后状况都很良好。”而希文（Cicin）医生说：“当我还是小儿科实习医生时，第一个病患就是HLHS的病童，我非常了解此病症对于孩子以及其家属是多么大的折磨与痛苦。当我得知此次的临床试验，内心感到万分激动也很期待会有好的结果。”
在成人的心脏病患身上，MSC已经展现出非常优异的治愈能力。它能抑制心脏组织的发炎反应，降低结痂组织的形成；也能促进心脏血管的新生；还能促进心脏肌肉细胞与心脏干细胞的生长。海尔（Hare）医生说：“我们之前已经成功地运用MSC在成人体内，使受损的心脏肌肉再生，也很期待如此奇妙的事情可以在婴儿身上发生。”由于年轻的个体还处于生长发育的阶段，干细胞在愈年轻的心脏发挥修复与再生的效果应该会愈好，所以相信此次的试验结果会很乐观。
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